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RNA编辑基因疗法开发
RNA编辑基因疗法开发
生物医疗
0
2019-11-07
368
Shape Therapeutics的平台包括专有的ShapeTx RNAfix ™技术,这项技术可通过利用诸如作用于RNA的腺苷脱氨酶(ADAR)、抑制性tRNA以及工程化的腺相关病毒(AAV)等蛋白质,直接在体内靶向和修饰RNA。RNAfix™平台通过使用天然人类细胞修饰RNA,从而限制了与免疫原性、细胞毒性或脱靶DNA编辑相关的风险,并与其他现代基因组工程技术区分开来。
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